深度｜中国创新药的命题：原始创新与全球重磅品种如何突围

国产创新药不应停留在管线对外输出层面。

依托高效的研发效率，中国创新药在全球医药创新版图站稳脚跟，但中国医药创新发展亟待进阶，从跟随式创新进一步迈向原始创新。在业内看来，若国内创新药始终停留在管线对外输出层面，也难以培育全球重磅品种，更难以诞生具备全球商业化能力的制药巨头，中国在全球医药产业链中的竞争地位依旧受限。

近日，工业和信息化部等十部门公布的《医药工业发展“十五五”规划》，提出到2030年，中国首创新药（FIC）在全球占比达到25%以上，同时应培育5个全球年销售额超10亿美元重磅品种、50家百亿级医药企业。对于中国药企而言，要实现这样的目标，还有哪些短板有待突破？光拼速度不够 “大型药企都意识到，必须进入中国，挖掘优质研发资产。

我在上一份工作以及当前岗位，接触过很多大型跨国药企团队。有一家全球前十的药企高管曾跟我说，他们很看好这类合作模式。按照他们的规划，五年内，旗下所有一期临床试验都会放到中国开展。”

2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周期间，有生物技术企业高管在一场圆桌论坛上这样说。中国医药创新早已成为全球医药创新策源地之一。根据医药魔方数据，2026年第一季度，中国创新药交易总额占全球交易总额的69.7%。

速度成为中国医药创新的一大优势，具体体现在整个研发链条上，临床前候选分子推进速度快，临床试验入组进展也快；依托中国本土的医药外包产业，工艺开发和样品生产也可以高效落地。在一些跨国药企高管看来，在中国开展药物研发，整体效率大约是美国的6倍，在帮助他们缩短研发时间的同时，也可以节省数十亿美元的研发投入。但中国的医药创新，真正做到原始创新的，依旧是少数。

“大家会觉得，现在不少对外授权项目本质上属于工程化开发，选用的靶点大多是已经成药或已完成概念验证的成熟靶点，更多依靠工程化改造来做，并不一定属于源头靶点层面的原始创新。”先声药业总裁周云曙接受第一财经记者采访时这样表示。

药捷安康创始人吴永谦对第一财经记者表示，中国创新药企业要实现更高水平的发展，需要敢于挑战全球未满足的临床需求，探索真正的“从0到1”创新路径。今年8月份，药捷安康的新药替恩戈替尼获批国内上市。从分子发现到国内获批历经3497天，该药已累计投入超8亿元研发资金，是全球唯一获批用于FGFR抑制剂耐药胆管癌的靶向药物。

对于中国药企来说，想要实现原始创新，有哪些关口最难跨越？吴永谦回顾替恩戈替尼开发期间，当时美国至少有三家公司也试图开发出解决胆管癌耐药药物，并投入了大量资金攻关，但到2022年、2023年前后，他们陆续发现，相关候选药物对耐药患者很难取得好的疗效，最终选择退出该赛道。

吴永谦表示，十年前，公司成立时，需要做出选择，到底是走跟随式创新（fast follow），在已有药物基础上做改良创新；还是挑战源头原创，这两条发展路径存在很大差异。“虽然公司内部布局了部分fast follow管线，但主推产品替恩戈替尼还是选择了源头创新。”

吴永谦说，首先，做跟随创新，前人经验很清晰，但做全新机制，风险没有参照，企业需要投入大量工作开展转化医学研究。其次，临床前研究在动物身上看到不错的疗效，真正推进到人体试验却未必，不少项目因此折戟在二期、三期临床试验。第三，国内一、二级市场对创新失败的容忍度和海外有差距。

周云曙表示，源头创新的底层是科学基础与验证，但细胞、动物水平数据与人体临床数据之间存在巨大差距。即便做成药物，相对现有标准治疗方案，提升多大，也决定了其未来临床价值。“创新某种程度上是‘赌博’：跨国药企资本雄厚、具备全球商业化能力，赌得起也买得起。”

周云曙说，这并不意味着中小型创新药企没有机会，许多药品的源头创新并非来自跨国药企，而是来自Biotech（生物科技）公司。随着中国创新能力提升、国家对基础研究投入加大及新兴技术手段进步，中国药企会逐步开展源头创新。

富瑞金融集团董事总经理、亚洲医疗健康行业主管（研究部）崔翠对第一财经记者表示，跨国药企愿意为项目确定性支付高额溢价，行业资源逐步向两端集中：一端是具备高确定性三期临床数据的成熟资产，另一端则是处于最早期的源头创新项目。“十亿美元分子”稀缺 在全球生物制药领域，年度收入超过10亿美元的药物才能被称之为“重磅炸弹”药物。

当前，中国自研的创新药中，仅有百济神州的BTK抑制剂泽布替尼，以及传奇生物的CAR-T细胞药物西达基奥仑赛已成功跻身“十亿美元分子”。中国重磅药物稀缺，中国药企与跨国药企的体量亦存在很大差距，这背后的原因在于：多数企业商业化主战场局限于国内市场，缺少成熟的海外临床注册、海外营销与全球商业化运营体系，产品难以在全球范围兑现销售价值。

“国内排名前三的医药企业年营收规模约400亿元，而跨国药企年营收普遍突破300亿美元。中国人口占全球20%，但药品市场的全球占比仍处于较低水平，出海是本土药企必须直面的发展课题。资本市场也不会对一次性对外授权首付款持续给予高估值，只有将其转化为可持续业务，并逐步实现海外商业化，企业才更有可能获得更高的估值溢价。”

崔翠说。中国创新药要在海外获批上市，需要开展全球多中心临床试验。有国内临床专家表示，国内生物医药企业成立时间尚短，部分企业仅有10年至20年发展历程，尚未建立欧美研究者的深度合作网络。“从中国创新到全球证据，仅有规模与速度不等于全球引领。

我们需要创新、卓越临床研究、科学领导力以及全球协作，目标不只是参与更多全球临床试验，而是提出正确的科学问题、产出高质量证据，最终改变全球临床实践。”当前，一些中国药企试图做出改变。周云曙表示，现在公司坚持把差异化作为立项的基础，而且立项一定是面向全球。“

过去立项更多只考虑中国市场，但未来立项会兼顾海外市场。有些疾病在中国属于少见病，在欧美却是高发，这类疾病同样会纳入立项考量。”吴永谦表示，公司也在推动替恩戈替尼海外上市，该药已获得美国FDA快速通道认定和孤儿药认定，全球多中心三期临床试验于2026年7月完成入组，覆盖美国、欧洲及亚洲等地区。

针对海外商业化路径，企业并未预设固定方案。胆管癌患者诊疗高度集中在核心城市大型医院，不需要庞大的地面销售团队，但一旦拓展到前列腺癌这类大适应证，自建团队并不现实。企业计划等待大适应证数据读出后，再重新评估授权合作与自建商业化的选择。

和黄医药代理首席执行官兼首席财务官郑泽锋对第一财经记者表示，过去公司的常规路径，一般是先在中国开展临床，之后才拓展到海外市场。随着公司管线不断演进，从实体瘤拓展到免疫、血液肿瘤领域，还搭建了融合小分子、大分子优势的ATTC平台，公司的商业化收入、全球临床能力和资金储备也在持续积累，公司有底气挑战创新度更高、投入更大、面向全球的项目。

现在在早期研发阶段就会考虑全球患者和市场，而不再等国内研究做完再启动海外开发。