AI到底能不能提高药物研发成功率？行业还在等一个答案
AI制药的临床验证依旧漫长和不确定性。
AI正成为医药研发的新基建，但在追求降本的同时，它能否真正提高药物研发的成功率？
日前，在2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周·开幕论坛上，与斯坦福大学结构生物学教授、2013年诺贝尔化学奖得主迈克尔·莱维特（Michael Levitt）教授对话过程中，英矽智能联合首席执行官任峰坦言称“公司上下有点紧张”——因为不知道三期的结果是否会成功还是失败。
英矽智能开发的特发性肺纤维化治疗药物Rentosertib，近期已完成三期临床试验的首例患者入组，这是全球首个完全由生成式AI赋能研发并推进至三期的候选药物。迈克尔·莱维特表示，50年前人们用计算机来“理解生物学”，而今天，计算机已经开始“设计生物学”。
人工智能不仅能预测蛋白质结构，还能设计新的蛋白质和药物分子，这非常了不起，但AI提出的分子，必须经历一系列现实检验的阶段，而三期正是现实检验的终极阶段。就当下而言，AI制药要走到三期验证，仍有若干关键卡点尚未打通。
AI能否预测临床三期结果 一款创新药物的研发大致分为三个阶段，靶点假说的提出与药物靶点确定、潜力分子优化与临床前候选化合物评估，以及最后的临床试验验证。前两个阶段，属于药物发现环节。
根据Nature Reviews发表的统计数据，由靶点（target）发现到苗头化合物（hit）筛选、从苗头化合物筛选到先导化合物（lead）发现、由先导化合物优化到临床前候选药物（PCC）的生成，传统方法的平均资本支出分别为94、166和414百万美元。
根据Insilico Medicine公布的数据，AI能够将上述阶段花费分别缩减至0.2、0.4和2百万美元，缩减比例均为90%以上。同时，AI可将上述阶段的研发周期由传统方法的1年、1.5年和2年缩减至2个月、4个月和11个月。AI可以加速药物发现，但这只是第一步，临床验证依旧漫长和不确定性。
在这次论坛上，上海医药中央研究院常务副院长田正隆表示，AI药物只有成功跨越三期临床试验，才真正有意义。药物的临床试验阶段，属于资金重投入阶段，投入的资金成本远远高于临床前阶段。“是否存在某种AI方法，能够预测三期结果，让候选分子的命运在投入巨大临床资源之前便得到评估？”
任峰在会上抛出这样问题。在临床试验阶段，AI到底能不能赋能，行业仍争论不休。迈克尔·莱维特表示，当前最大的理论挑战在于模型的尺度鸿沟。“我们拥有很好的原子计算模型、很好的电子计算模型、很好的蛋白质计算模型，但我们没有很好的患者计算模型，没有针对‘人’的计算模型。
每个患者都是不同的，临床试验里的100个患者，他们并不相同。”“有人说，临床端‘AI没有用’。我对这句话，一半同意，一半不同意。”
无锡自然常数科技有限公司创始人、董事长黄小鲁认为，AI不是没用，是不好用，不好用的根源在于，双方讲的是两种语言，存在语义鸿沟，模型输出的是向量与评分，但临床追问的是入组、逃逸与打捞，这之间的鸿沟需要得到填平。成功率如何提高 在黄小鲁看来，创新药研发过程中，临床二期往往是最关键、也是风险最高的阶段。数据显示，二期向三期转化成功率仅有28.9%。
如何在投入巨大临床成本之前提前识别风险，成为行业长期面临的挑战。“二期是疗效概念首次在人体接受检验，并决定是否启动三期巨额投入的决策点。三期需要进行多中心、大样本投入，随访也以年计，单项耗费成本在1900万美元至1.27亿美元之间，一旦终点未达到，资产价值将清零。”
黄小鲁表示，把不该进入三期的项目，留在二期，是一件极其重要的工作。恰恰在这个阶段，药厂最愿意花钱买“确定性”，这个阶段对AI的需求很大，旨在可以进行客观、有数据支撑的判断。
黄小鲁介绍称，针对这一行业痛点，自然常数正在打造的“In Silico Second Opinion（计算推演决策辅评）”，旨在成为连接临床真实问题与AI计算能力之间的开源智能决策工具，让AI从辅助发现候选药物，进一步走向辅助临床开发决策。
传统药物研发长期依赖科学家的经验判断与反复试错，而AI的深度介入，正把这套“经验驱动”的逻辑改写成“数据与模型驱动”的新范式。当前，AI赋能药物研发，依旧还有其他痛点待解。深势科技生物医药行业总经理张鹏认为，药物发现环节仍横着两大卡点，一是底层模型与可调用的能力还不够强。
他以ADC（抗体偶联药物）开发为例，如果能用计算方法模拟药物在体内的分布、释放与局部杀伤过程，价值极大，但这类底层模型仍有巨大提升空间。二是结果信任问题，症结在于干湿闭环尚未打通。在计算环节，从业者天然持保留态度，计算给出的结论必须经由湿实验数据的检验才被采信，而眼下计算设计与湿实验验证之间还未形成高效闭环，行业也仍缺乏一套可规模化复用的通用方案。
田正隆亦表示，当前AI制药仍面临同质化挑战，当各家药企都依赖相同或近似的开源模型、以及少数特定合作模型时，模型给出的答案很容易趋同、缺乏差异，而这种同质化在现阶段几乎不可避免。更深层的卡点则落在数据池与预测能力上——模型必须建立在企业自己的数据池之上，而且内部既要有成功数据，也要有失败数据，通过持续反馈形成闭环，才有可能回答真正的未知问题。
“说到底，企业最关心的从来不是一个漂亮的算法，而是预测问题。在做一件事之前，AI能否提前给出判断，并不断提高预测的准确度，现实是企业之间的数据孤岛依然坚固——失败数据尤其不被分享。”田正隆认为，谁能率先打破孤岛、用数据验证自己的模型确实能解决从0到1的问题，谁才真正拥有不可替代的价值。